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Pfizer arrête la commercialisation de la thérapie génique de l'hémophilie Beqvez
information fournie par Reuters 20/02/2025 à 22:39

((Traduction automatisée par Reuters, veuillez consulter la clause de non-responsabilité https://bit.ly/rtrsauto))

(Ajoute des détails sur la commercialisation dans le paragraphe 1, des informations sur la maladie et les thérapies dans les paragraphes 5 à 10) par Christy Santhosh

Pfizer PFE.N a annoncé jeudi qu'elle mettait fin au développement et à la commercialisation de sa thérapie génique de l'hémophilie, Beqvez, en raison de la faible demande des patients et de leurs médecins.

Beqvez est une thérapie unique qui a été approuvée aux États-Unis l'année dernière pour le traitement des adultes atteints d'hémophilie B modérée à sévère.

La société a indiqué que l'arrêt du traitement était dû à plusieurs raisons, notamment l'intérêt limité pour les thérapies géniques dans le domaine des troubles de la coagulation.

Cependant, la société a déclaré qu'elle réorienterait son temps et ses ressources vers Hympavzi, un médicament injectable approuvé en octobre pour prévenir ou réduire les épisodes hémorragiques chez les patients atteints d'hémophilie A ou B âgés de 12 ans et plus.

C'est la deuxième fois que Pfizer abandonne une thérapie pour ce trouble de la coagulation au cours des derniers mois, après avoir mis fin à son accord de co-développement avec Sangamo Therapeutics SGMO.O pour une thérapie génique de l'hémophilie A, citant la lenteur de l'adoption de telles thérapies chez les patients.

Les médecins ont déclaré que le coût élevé, les problèmes logistiques et la perspective d'avancées thérapeutiques potentielles freinaient l'adoption des thérapies géniques pour l'hémophilie.

Le prix du Beqvez était de 3,5 millions de dollars aux États-Unis lors de son lancement, soit le même prix que la thérapie génique Hemgenix du fabricant australien CSL Ltd

CSL.AX et plus élevé que la thérapie génique de l'hémophilie A Roctavian de BioMarin Pharmaceutical BMRN.O , dont le prix était de 2,9 millions de dollars par patient.

Les experts ont également fait part de leurs préoccupations quant aux risques à long terme liés à la durabilité des gènes de remplacement utilisés dans ces thérapies.

Les personnes atteintes d'hémophilie présentent une anomalie dans un gène qui régule la production de protéines appelées facteurs de coagulation. L'hémophilie touche principalement les hommes et provoque des saignements spontanés et potentiellement graves après une blessure ou une intervention chirurgicale.

Selon les données du gouvernement, cette maladie touche environ 33 000 hommes aux États-Unis.

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