((Traduction automatisée par Reuters, veuillez consulter la clause de non-responsabilité https://bit.ly/rtrsauto))
(Ajoute des détails sur les essais dans les paragraphes 3 à 5, et des informations générales dans les paragraphes 6 et 7)
Sarepta Therapeutics SRPT.O a déclaré vendredi qu'elle avait temporairement interrompu trois essais de sa thérapie génique Elevidys, à la suite du décès d'un patient le mois dernier après avoir reçu le traitement.
Le 18 mars, la société a annoncé sur le site qu'un garçon de 16 ans était décédé d'une insuffisance hépatique aiguë quelques mois après avoir reçu la thérapie génique approuvée aux États-Unis pour une dystrophie musculaire rare.
Sarepta a déclaré qu'un comité de surveillance indépendant s'est réuni le 3 avril pour examiner l'événement de sécurité et a conclu que "le profil bénéfice-risque global reste favorable à la poursuite du dosage dans les essais cliniques en pause sans modification des protocoles d'étude".
À la demande des autorités de réglementation de l'Union européenne, Sarepta et son partenaire Roche ROG.S soumettront ces informations dans un délai d'une semaine afin de lever l'arrêt des essais.
Sarepta a déclaré qu'elle poursuivrait la surveillance et la collecte de données pour les participants déjà inscrits. La société ne s'attend pas à un impact matériel sur le calendrier de ces études.
Elevidys est la seule thérapie génique approuvée par la Food and Drug Administration américaine pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne âgés de quatre ans et plus.
Les lésions hépatiques sont un risque connu d'Elevidys et d'autres thérapies géniques qui utilisent des vecteurs viraux adéno-associés pour infuser des gènes modifiés.
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