AB Science SA annonce que la molécule AB8939 a obtenu la désignation de médicament orphelin auprès du Comité des Médicaments Orphelins (COMP) de l'Agence Européenne des Médicaments (EMA), dans le traitement dans le traitement de la leucémie myéloïde aigue (LMA).
La molécule AB8939 avait déjà obtenu la désignation de médicament orphelin auprès de la Food and Drug Administration (FDA) américaine dans la LMA.
Cette obtention de désignation de médicament orphelin dans l'Union Européenne est une étape importante car cela signifie que le COMP a considéré que la molécule AB8939 présentait un bénéfice significatif pour les personnes atteintes de cette affection en plus des traitements existants.
En effet, les critères d'obtention de désignation de médicament orphelin auprès de l'EMA diffèrent de ceux de la FDA et sont très rigoureux pour les raisons suivantes :
- Il ne doit exister aucune méthode satisfaisante de diagnostic, de prévention ou de traitement de l'affection concernée, ou, si une telle méthode existe, le médicament doit présenter un bénéfice significatif pour les personnes atteintes de cette affection.
- La demande de désignation de médicament orphelin étant basée sur une hypothèse de bénéfice significatif, une comparaison avec les traitements autorisés est nécessaire.
- Un bénéfice significatif signifie qu'un médicament produit un avantage cliniquement pertinent ou apporte une contribution majeure aux soins prodigués aux patients, par rapport aux méthodes existantes pour traiter la pathologie. Ainsi, la désignation de médicament orphelin est attribuée à un produit qui améliorera le traitement actuel des patients, après avoir pris en considération les autres options disponibles.
- Afin de respecter l'esprit de la législation de médicament orphelin, qui stipule clairement que la demande de désignation de médicament orphelin peut être faite à tout stade du développement, le caractère significatif du bénéfice sera basé sur les données disponibles au moment de la désignation.
A l'appui du bénéfice significatif de l'AB8939 dans la LMA, AB Science a communiqué les données précliniques issues de modèles murins démontrant un bénéfice significatif du traitement par AB8939 par rapport aux thérapies actuelles, telles que la cytarabine, l'azacitidine (Vidaza) et le venetoclax (Venclexta), avec :
- Une efficacité sur les cellules résistantes : AB8939 parvient à avoir un effet sur les cellules cancéreuses (blastes) de patients atteints de LMA, même lorsque ces cellules résistent à d'autres médicaments comme la vincristine ou la cytarabine. Par exemple, 45% des cellules résistantes à la vincristine et 66% de celles résistantes à la cytarabine répondent encore à AB8939, y compris dans des cas graves avec des mutations génétiques complexes (MECOM, TD53).
- Des résultats probants dans des modèles de xénogreffe dérivée de patient atteints de LMA réfractaire : Dans ces modèles de souris imitant la LMA humaine, AB8939 réduit les tumeurs et prolonge la survie, même quand les cellules sont résistantes à la cytarabine.
- Un effet additif avec les traitements de référence : Lorsqu'il est utilisé avec d'autres traitements (cytarabine, Vidaza ou venetoclax), AB8939 améliore encore les résultats. Par exemple, avec venetoclax, il élimine les cellules cancéreuses dans le sang, la rate et la moelle osseuse, sans effets secondaires graves.
- Par ailleurs, contrairement à venetoclax, AB8939 ne cause pas de toxicité pour le sang (hématoxicité) et semble agir en synergie avec d'autres traitements, ce qui renforce son efficacité.
AB Science a en outre présenté les données préliminaires d'efficacité et de tolérance de la phase 1 de l'AB8939 en monothérapie, avec un cycle de 3 jours de traitement (étape 1 de la phase 1) et un cycle de 14 jours de traitement (étape 2 de la phase 1).
Le Professeur Olivier Hermine, Président du Comité Scientifique d'AB Science, membre de l'Académie des Sciences et Chef du Service d'Hématologie de l'Hôpital Necker a commenté : "Cette désignation témoigne du potentiel de l'AB8939 pour le traitement des LMA. En effet, l'AB8939 a montré une activité en monothérapie sur des lignées des patients résistants à l'Ara-C, y compris dans des situations génétiques défavorables (mutations MECOM, TP53) qui ont résisté à tous les traitements administrés jusqu'à présent, ainsi qu'un effet synergique avec les traitements de référence Vidaza® et Venclexta®. La phase 1 en cours va à présent permettre d'évaluer la combinaison de l'AB8939 avec ces traitements de référence chez les patient réfractaires".
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